A double-blind, placebo-controlled trial of triheptanoin in adult polyglucosan body disease and open-label, long-term outcome

Raphael Schiffmann, Mary E. Wallace, Daisy Rinaldi, Isabelle Ledoux, Marie Pierre Luton, Scott Coleman, H. Orhan Akman, Karine Martin, Jean Yves Hogrel, Derek Blankenship, Jacob Turner, Fanny Mochel

Producción científica: Articlerevisión exhaustiva

Idioma originalEnglish
Páginas (desde-hasta)877-883
Número de páginas7
PublicaciónJournal of Inherited Metabolic Disease
Volumen41
N.º5
DOI
EstadoPublished - sept 1 2018
Publicado de forma externa

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  • Genetics
  • Genetics(clinical)

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